监管趋势

01  国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》

2025年1月3日，国务院办公厅印发了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》。文件指出：加大对药品医疗器械研发创新的支持力度，提高药品医疗器械审评审批质效，加快临床急需药品医疗器械审批上市。对临床急需的细胞与基因治疗药物、境外已上市药品、联合疫苗、放射性药品、珍稀濒危药材替代品的申报品种，以及医用机器人、脑机接口设备、放射性治疗设备、医学影像设备、创新中医诊疗设备等高端医疗装备和高端植介入类医疗器械，予以优先审评审批。以高效严格监管提升医药产业合规水平。支持医药产业扩大对外开放合作。

信息来源于国务院官网

02  国家药监局核查中心发布《细胞治疗产品生产检查指南》

为指导检查员开展细胞治疗产品生产环节检查工作，进一步加强细胞治疗产品生产质量管理，国家药监局核查中心组织制定了《细胞治疗产品生产检查指南》，经国家药品监督管理局同意，2025年1月13日予以发布。

信息来源于国家药监局官网

03  国家药监局核查中心发布《清洁验证技术指南》

为指导和规范药品上市许可持有人、药品生产企业（含原料药登记人）等对药品生产设备及部件清洁验证的科学管理，有效降低药品生产过程中污染与交叉污染风险，核查中心组织制定了《清洁验证技术指南》。该指南正文分为概述、基本原则、清洁验证风险管理、清洁工艺设计和开发、清洁验证和持续清洁确认六部分。此外，还包含无菌制剂等清洁验证的典型案例分析。

信息来源于国家药监局官网

04  国家药监局关于扩大药品电子通用技术文档实施范围的公告（2025年第10号） 

《公告》指出，为加快推进药品电子通用技术文档（以下简称eCTD）在我国的实施进程，提升“互联网+药品监管”应用服务水平，在《国家药监局关于实施药品电子通用技术文档申报的公告》中eCTD实施范围基础上，进一步扩大实施范围，自2025年1月27日起，化学药品1类至5类的药物临床试验申请，化学药品2类、3类、4类、5.2类的上市许可申请，以及预防用生物制品和治疗用生物制品1类至3类的药物临床试验申请、2类和3类的上市许可申请，可按照eCTD进行申报。

信息来源于国家药监局官网

05  国家药监局发布《药品生产质量管理规范（2010年修订）》药用辅料附录、药包材附录的公告（2025年第1号）

为贯彻落实《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国药品管理法实施条例》《药品注册管理办法》《药品生产监督管理办法》等有关规定，监督指导药用辅料、药包材生产企业规范生产，国家药监局根据《药品生产质量管理规范（2010年修订）》第三百一十条规定，组织制定了药用辅料附录、药包材附录，作为《药品生产质量管理规范（2010年修订）》的配套文件，2025年1月2日予以发布。本公告自2026年1月1日起施行。

信息来源于国家药监局官网

行业动向

01  浙大二院成功应用CAR-NK细胞疗法治疗系统性红斑狼疮

浙江大学医学院附属第二医院的风湿免疫科与血液科近日成功合作开展了CAR-NK细胞疗法治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床案例。该疗法基于NK细胞并经过基因工程改造以表达嵌合抗原受体（CAR），能够精准靶向并摧毁异常B细胞，显著改善患者症状。

三位患者接受治疗后，安全性良好，且症状有所缓解。其中，一名23岁女性患者在治疗后视力明显恢复，激素用量显著减少，血小板计数也恢复至正常水平。另一位有18年病史的女性患者同样获得了良好控制，生活质量得到提升。与传统CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞疗法具有更高的安全性，降低了细胞因子风暴和中枢神经系统毒性的风险，且适用于常规治疗效果不佳的SLE患者。浙大二院正在探索将这一疗法扩展到其他自身免疫性疾病，以推动医学创新并为更多患者提供新的治疗选择。

信息来源于网络

02  Sana Biotechnology无免疫抑制的1型糖尿病同种异体胰岛细胞移植试验取得初步成果

Sana Biotechnology宣布，其“first-in-human”试验初步成果显著，一名1型糖尿病患者在未接受免疫抑制的情况下成功移植了该公司开发的同种异体原代胰岛细胞疗法UP421。

该研究首次证明同种异体移植物能够在具有完全免疫能力的个体中存活，无需依赖免疫抑制或保护装置。移植后四周，检测到患者血液中C肽水平显著升高，表明移植的胰岛β细胞成功存活并正常分泌胰岛素。同时，磁共振成像结果显示移植部位信号持续存在，进一步确认了移植物的存活。研究未发现任何安全性问题，表明该疗法有效规避了免疫排斥反应。Sana的低免疫性技术（HIP）为1型糖尿病患者提供了新的治疗选择，克服了传统胰岛细胞移植中的免疫排斥和自身免疫攻击的挑战。

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03  拜耳启动bemdaneprocel细胞疗法针对帕金森病的III期临床试验

2025年1月13日，拜耳（Bayer）及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics宣布，将启动针对帕金森病的研究性细胞疗法bemdaneprocel的III期临床试验。新闻稿指出，这项名为exPDite-2的注册临床试验预计于2025年上半年启动，将是神经退行性疾病同种异体细胞疗法开发的一个重要里程碑。 

exPDite-2是一项随机双盲对照试验，旨在帕金森患者中评估bemdaneprocel的有效性、安全性和总体影响。该试验旨在招募约102名患有中度帕金森病的参与者。该研究的主要终点取决于“PD日记”ON状态持续时间从基线到第78周的变化，前提是患者每天保持16小时清醒状态，且没有发生严重运动障碍。此外，该试验还将纳入旨在记录运动、安全性和耐受性等客观指标的次要终点，以及记录日常生活及其质量的工具。 

信息来源于网络

04  FDA接受阿尔茨海默病疗法Leqembi皮下注射剂型的监管申请

卫材（Eisai）和渤健（Biogen）公司近日宣布，美国FDA已接受抗淀粉样蛋白抗体Leqembi（lecanemab）皮下注射剂型的生物制品许可申请，用于轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆期的阿尔茨海默病（AD）患者的维持治疗。FDA预计在2025年8月31日前完成审评。

若获批准，Leqembi将成为首款可通过自动注射器在家进行皮下注射的AD治疗药物，注射过程平均仅需15秒。此次申请基于Clarity AD研究的数据，主要涉及每周360毫克的皮下维持治疗方案，以维持有效药物浓度并清除具有毒性的β淀粉样蛋白原纤维。Leqembi已在多个国家获得批准，并在2024年获得欧洲药品管理局的积极意见。

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研究进展

01  Nature Medicine | 脑室内注射厌氧多巴胺，安全有效治疗帕金森病

近日来自法国里尔大学的研究团队在Nature Medicine上发表了题为《Intracerebroventricular anaerobic dopamine in Parkinson’s disease with l-dopa-related complications: a phase 1/2 randomized-controlled trial》 的研究论文。

研究团队在厌氧室中将多巴胺溶液中的氧气替换为二氧化氮和氮气从而制备厌氧多巴胺（A-dopamine）来抵抗环境对多巴胺的氧化，并使用与植入第三脑室（靠近纹状体）的皮下导管相连的遥测控制皮下腹部泵持续脑室内给予厌氧多巴胺。研究结果显示与口服治疗相比，接受厌氧多巴胺（A-dopamine）治疗的患者该的不自主运动或运动迟缓的时间百分比显著改善，家庭日记也显示出了显著的改善。该研究表明了这种新设备辅助疗法在治疗帕金森病伴左旋多巴相关并发症患者的可行性、安全性和效果。

原文链接：https://www.nature.com/articles/s41591-024-03428-2

02  Cell Reports Medicine  | iPSC干细胞替代角膜移植，治疗大泡性角膜病变

近日来自日本庆应义塾大学医学院的研究团队在Cell Reports Medicine上发表了题为《A first-in-human clinical study of an allogenic iPSC-derived corneal endothelial cell substitute transplantation for bullous keratopathy》的研究论文。

该团队完成了首次使用同种异体 iPSC 分化的角膜内皮细胞替代移植治疗大泡性角膜病变的人体临床试验。患者在治疗后视力和角膜基质水肿得到改善，并且在1年的观察期内未出现不良事件。研究团队表示，需要进一步随访，以长期分析该疗法的临床安全性和疗效。该研究证明了使用 iPSC 来源细胞替代大泡性角膜病变供体移植的可行性，同时也为细胞制品的基因突变风险管理提供了思路。

原文链接：https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(24)00618-9