2025【五月精选】领域最新进展

2025/06/01

监管趋势


01  CDE公开征求《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则(征求意见稿)》意见

为指导申请人规范撰写创新药研发期间风险管理计划,药审中心组织起草了《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则》,经中心内部讨论,现形成征求意见稿。征求意见时限为自发布之日2025年5月6日起1个月。

信息来源于CDE官网


02  ICH马德里大会聚焦先进疗法监管创新,拟推基因与细胞治疗可比性新指南

2025年,国际人用药品注册技术协调会(ICH)在西班牙马德里召开大会,大会上确定了四个新指南主题,以及梳理了现有指南的进展。新指南包括《先进疗法药物(ATMP)生产工艺发生变更时的可比性》,该计划为ICH现行Q5E指南起草一份新附件,以解决 ATMP(如基因和细胞疗法)特有的开发和监管挑战。

信息来源于网络


03  EMA启动ATMP GMP指南修订,强化无菌要求与生产灵活性平衡

欧洲药品管理局(EMA)近日宣布启动《先进疗法药品(ATMP)生产质量管理规范(GMP)》指南修订,旨在与2023年8月生效的欧盟无菌药品生产附录1(GMP Annex 1)对齐,同时保留对细胞与基因治疗等先进疗法(ATMP)生产的灵活监管框架。修订征求意见截止于2025年7月8日,最终指南预计2026年发布。

信息来源于网络



行业动向


01  全球首款针对1型糖尿病的干细胞疗法3期临床即将完成

Vertex Pharmaceuticals宣布,全球首个基于干细胞的1型糖尿病(T1D)疗法VX-880的3期临床试验进展顺利,计划2025年上半年完成受试者招募,2026年提交上市申请。该疗法通过移植体外分化的胰岛细胞恢复患者血糖调节能力,1/2期数据显示,全剂量组患者HbA1c均降至7.0%以下,超70%时间血糖正常,多数可减少或停用外源胰岛素。Vertex正扩大产能,预计初期覆盖欧美约6万重度患者。

信息来源于网络


02  波士顿科学Vercise Genus™脑起搏器中国上市,开启神经调控精准时代

2025年5月23日,波士顿科学在第十四届亚澳立体定向与功能神经外科学会(AASSFN)年会上宣布,其全球领先的Vercise Genus™植入式脑深部神经刺激(DBS)系统正式在中国上市。该产品于2024年10月获批,近期已完成国内首批临床植入,为帕金森病患者提供更精准、长效的治疗选择。

据悉,Vercise Genus是属于第四代DBS产品,于2021年被纳入国家药品监督管理局的“创新医疗器械特别审查程序”,目前已经通过了中国药监局、FDA和欧洲CE的三重认证。

相较于传统DBS系统,Vercise Genus™ DBS系统通过精准定位、可视化操作、长效性能、个体化治疗四大核心优势,重塑临床帕金森病治疗范式。

信息来源于网络

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