监管趋势

01  CDE公开征求《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则（征求意见稿）》意见

为指导申请人规范撰写创新药研发期间风险管理计划，药审中心组织起草了《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则》，经中心内部讨论，现形成征求意见稿。征求意见时限为自发布之日2025年5月6日起1个月。

信息来源于CDE官网

02  ICH马德里大会聚焦先进疗法监管创新，拟推基因与细胞治疗可比性新指南

2025年，国际人用药品注册技术协调会（ICH）在西班牙马德里召开大会，大会上确定了四个新指南主题，以及梳理了现有指南的进展。新指南包括《先进疗法药物（ATMP）生产工艺发生变更时的可比性》，该计划为ICH现行Q5E指南起草一份新附件，以解决 ATMP（如基因和细胞疗法）特有的开发和监管挑战。

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03  EMA启动ATMP GMP指南修订，强化无菌要求与生产灵活性平衡

欧洲药品管理局（EMA）近日宣布启动《先进疗法药品（ATMP）生产质量管理规范（GMP）》指南修订，旨在与2023年8月生效的欧盟无菌药品生产附录1（GMP Annex 1）对齐，同时保留对细胞与基因治疗等先进疗法（ATMP）生产的灵活监管框架。修订征求意见截止于2025年7月8日，最终指南预计2026年发布。

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行业动向

01  全球首款针对1型糖尿病的干细胞疗法3期临床即将完成

Vertex Pharmaceuticals宣布，全球首个基于干细胞的1型糖尿病（T1D）疗法VX-880的3期临床试验进展顺利，计划2025年上半年完成受试者招募，2026年提交上市申请。该疗法通过移植体外分化的胰岛细胞恢复患者血糖调节能力，1/2期数据显示，全剂量组患者HbA1c均降至7.0%以下，超70%时间血糖正常，多数可减少或停用外源胰岛素。Vertex正扩大产能，预计初期覆盖欧美约6万重度患者。

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02  波士顿科学Vercise Genus™脑起搏器中国上市，开启神经调控精准时代

2025年5月23日，波士顿科学在第十四届亚澳立体定向与功能神经外科学会（AASSFN）年会上宣布，其全球领先的Vercise Genus™植入式脑深部神经刺激（DBS）系统正式在中国上市。该产品于2024年10月获批，近期已完成国内首批临床植入，为帕金森病患者提供更精准、长效的治疗选择。

据悉，Vercise Genus是属于第四代DBS产品，于2021年被纳入国家药品监督管理局的“创新医疗器械特别审查程序”，目前已经通过了中国药监局、FDA和欧洲CE的三重认证。

相较于传统DBS系统，Vercise Genus™ DBS系统通过精准定位、可视化操作、长效性能、个体化治疗四大核心优势，重塑临床帕金森病治疗范式。

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