监管趋势

01  EMA推出欧洲临床试验互动地图

欧洲药品管理局（EMA）宣布在其欧盟临床试验信息系统（CTIS）中新增互动地图功能，为患者和医疗专业人士提供更便捷、更透明的临床试验信息获取渠道。该地图整合了CTIS中的实时信息，以直观的仪表盘形式展示正在进行的临床试验。

信息来源于EMA官网

02  国家药监局公开征求《药品生产质量管理规范（2010 年修订）》无菌药品附录意见

2025 年 3 月 17 日，国家药监局综合司发布通知，公开征求对《药品生产质量管理规范（2010 年修订）》无菌药品附录（征求意见稿）的意见。此次征求意见旨在进一步完善无菌药品生产质量管理规范，确保无菌药品的质量与安全。截止日期2025年5月30日前。

信息来源于国家药监局官网

03  CDE发布《2024年度药品审评报告》

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式对外发布《2024 年度药品审评报告》。这份报告呈现出 2024 年我国药品审批工作的诸多成果：全年获批的 1 类创新药多达 48 个，境外已上市但境内未上市的药品有 89 个，这些药品覆盖肿瘤、神经系统疾病、内分泌系统疾病、抗感染等近二十个治疗领域 。

《2024 年度药品审评报告》对药品注册申请受理、审评审批等环节，展开了系统性分析。从报告披露的数据和内容可知，我国药品注册申请申报量处于持续攀升态势，新药、好药上市速度加快。与此同时，药品研发技术指导原则体系持续优化，不仅贴合当前国内药品研发实际，紧跟国际前沿趋势，还逐步与国际标准接轨。在国际合作方面，国家药监局积极推动国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则的落地实施，71 个 ICH 指导原则已全部得到采纳。如今，我国在 ICH 指导原则的实施和遵循程度上，与欧美日等其他 ICH 国际监管机构成员的水平基本相当。

信息来源于CDE官网

04  国家药品抽检年报（2024）

国家药监局组织各省（自治区、直辖市）药品监管部门与相关检验机构，在全国范围内对部分生产、经营、使用等环节的药品质量开展抽查检验工作，评估上市后药品的质量状况，打击制售假劣药品行为。通过构建更加科学高效权威的药品上市后监管体系，提升药品抽检的科学性、靶向性、准确性，增强服务药品监管的实际效能，持续筑牢药品安全底线。2024年国家药品抽检结果显示，当前我国药品安全形势总体平稳可控，药品质量持续保持在较高水平。

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05  国家药监局 国家卫生健康委关于颁布2025年版《中华人民共和国药典》的公告

根据《中华人民共和国药品管理法》，2025年版《中华人民共和国药典》经第十二届药典委员会执行委员会全体会议审议通过，2025年3月25日予以颁布，自2025年10月1日起施行。

信息来源于国家药监局官网

06  美欧围绕干细胞治疗动作频出，监管态势引关注

当地时间 3 月 13 日，美国卫生与公众服务部（HHS）部长小肯尼迪主持再生医学闭门圆桌会议，探讨降低干细胞治疗监管壁垒。约十几名外部参与者，以及 FDA 代理局长 Sara Brenner 等政府官员参会，负责细胞和基因治疗药物监管的 CBER 主任 Peter Marks 未出席。

小肯尼迪此前多次表态要减少对干细胞的监管。此次会议围绕《公共卫生服务法案》第 351 章和第 361 章展开讨论，前者要求细胞作为药品需通过临床试验，后者对特定细胞和组织产品监管相对宽松。但目前尚未形成具体行动方案。

同日，欧洲药品管理局（EMA）发文，警示未经监管的先进治疗药物产品（ATMPs）存在严重健康风险。这些产品多通过网络宣传售卖，缺乏有效性和安全性证据，不仅可能带来副作用，还会给患者造成经济和心理负担。EMA 呼吁患者谨慎选择治疗方案，多咨询官方信息源和专业医疗人员。

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行业动向

01  阿斯利康斥资 10 亿美元收购 EsoBiotec，加速布局细胞治疗领域

2025 年 3 月 17 日，英国制药巨头阿斯利康宣布，将以最高 10 亿美元（约合人民币 72 亿元）收购比利时生物技术公司 EsoBiotec，全力进军细胞治疗领域。

阿斯利康表示，EsoBiotec 的工程纳米体慢病毒（ENaBL）平台优势显著，能在体内对免疫细胞进行基因改造，短短几分钟即可完成转化细胞疗法治疗，极大地优化了目前需数周时间的治疗流程。借助该平台，阿斯利康有望开发出更高效、便捷的细胞治疗方案，直击癌细胞。

阿斯利康肿瘤血液学研发执行副总裁苏珊・加尔布雷斯博士指出，通过与 EsoBiotec 合作，阿斯利康可运用其 ENaBL 平台，以静脉注射方式向 T 细胞传递遗传指令，精准识别并摧毁肿瘤细胞。这一创新治疗模式，较传统自体细胞疗法从体内取出细胞改造后再回输的流程，具备显著的可扩展性优势。

阿斯利康目前临床已有七个细胞治疗项目，而此次收购 EsoBiotec，标志着其在细胞治疗领域布局的重大升级。EsoBiotec 成立于 2020 年，专注于体内 CAR - T 细胞疗法研发，其 ENaBL 平台具有模块化、简化治疗流程及高成本效益等特点，为癌症治疗带来全新变革。阿斯利康此举有望在细胞治疗领域掀起新的发展浪潮，为更多患者带来希望 。

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02  博鳌乐城干细胞大会：三项干细胞技术落地，价格公开

2025 年 3 月 22 日，备受瞩目的博鳌乐城干细胞大会盛大开幕。会议期间，乐城管理局重磅发布我国干细胞领域关键信息，首次披露干细胞审批通过项目、价格备案流程、准入条件及转化应用路径，三项突破性干细胞治疗技术率先落地应用，为相关疾病患者带来新希望。

乐城管理局同时公布了三大获批项目的价格：膝骨关节炎治疗（脐带间充质干细胞注射液，单次 3.6 万元）、慢性阻塞性肺病疗法（自体肺细胞移植，单次 15 万元）、心力衰竭干预方案（异体间充质干细胞连续输注，单次 6 万元） 。这一举措不仅为患者提供了更透明的治疗价格指导，也标志着干细胞治疗正式进入规范化、透明化的新纪元。

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03  Capricor 公司外泌体疗法 BLA 获 FDA 受理并被授予优先审评资格

近日，专注细胞与外泌体疗法的生物技术公司 Capricor Therapeutics 宣布，其创新疗法 Deramiocel（CAP-1002）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的生物制品许可申请（BLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，且被授予优先审评资格。FDA 将于 2025 年 8 月 31 日作出最终审批决定，若获批，Deramiocel 将成为全球首款上市的 DMD 心肌病治疗药物。

CAP-1002 是一款基于同种异体细胞外泌体的创新药物，其治疗机制是通过心脏来源细胞（CDCs）分泌的外泌体发挥作用。这些外泌体含有非编码 RNA 和蛋白质等有效成分，可改善肌肉瘢痕和纤维化状况，增强心脏功能，还具备免疫调节特性。

不久前，Capricor 公布了 HOPE-2 开放标签扩展（OLE）试验为期三年的积极结果。该试验聚焦于评估 CAP-1002 对晚期杜氏肌营养不良患者，尤其是已失去行走能力患者的治疗效果。三年数据分析表明，CAP-1002 治疗的患者心脏功能有改善迹象，基线时射血分数高于 45% 的患者疗效更为显著，凸显早期和持续治疗的重要性。此外，与历史数据集中的 DMD 患者相比，接受 CAP-1002 治疗的患者在 PUL v2.0 总分上展现出具有统计学意义和临床相关性的改善。

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研究进展

01  日本用iPS细胞治疗脊髓损伤、2名患者运动功能得以改善

近日，日本庆应义塾大学研究团队宣布取得重大突破：世界首例使用iPS细胞治疗脊髓损伤成功案例。在一项临床研究中，四名患者接受了由诱导多能干细胞(iPS细胞)制成的神经干细胞移植，其中两人运动功能显著改善——一位老年患者从最低A级提升至D级，现可独立站立并开始练习走路；另一位患者提升至C级，已能独自进食。

该技术通过将200多万个iPSC衍生细胞移植到患者脊柱，并结合康复治疗，为长期以来被视为医学难题的脊髓损伤提供了新希望。研究证实该疗法安全性良好，无严重不良反应，研究团队正计划开展进一步临床试验，以期获得国家批准，彻底改变脊髓损伤患者被迫终身残疾的现状。

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02  美研究团队发现新药 DDL - 920 重塑中风康复可能

近日，来自美国加州大学洛杉矶分校健康中心的研究团队在《自然通讯》杂志发表了一篇题为《Parvalbumin interneurons regulate rehabilitation-induced functional recovery after stroke and identify a rehabilitation drug》的研究论文。研究团队首次发现一种能在模型小鼠身上完全重现中风物理康复效果的药物DDL-920。这项研究源于科学家对康复机制的深入探索，发现中风会导致大脑远离损伤部位的连接缺失，特别是负责产生伽马振荡的小白蛋白神经元连接受损，而成功的康复能够恢复这些伽马振荡。

卡迈克尔教授指出，当前中风康复效果有限，因为大多数患者无法维持所需的康复强度，而这种特别设计用于刺激小白蛋白神经元的新药能显著恢复运动控制能力，有望将中风康复推进到分子医学时代，虽然在人体试验前仍需进一步研究其安全性和有效性，但为中风这一成人残疾主要原因提供了崭新治疗希望。

原文链接：https://www.nature.com/articles/s41467-025-57860-0

03  复旦AI4S重磅突破：脑脊接口让瘫痪者重新行走

复旦大学类脑智能科学与技术研究院加福民团队创造了医学奇迹：全球首创"三合一"脑脊接口技术已成功完成4例临床验证手术，让严重脊髓损伤患者重获行走能力。该突破性技术通过微创手术在脑与脊髓间搭建"神经桥"，仅需4小时同步植入电极，术后24小时内患者即可恢复腿部运动，两周内实现自主控腿行走超5米。

与国际先例相比，该技术创伤小、手术一次完成、康复更快，核心优势在于轻量级AI算法实现实时解码和精准电刺激参数计算。令人振奋的是，患者术后不到两周便表现出神经重塑效果，这意味着未来患者可能通过训练最终摆脱设备依赖。团队将继续完善设备、积累数据、迭代算法，为全球2000万脊髓损伤患者带来希望，标志着脊髓损伤治疗进入"神经功能重建"新纪元。

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04  外泌体鼻喷雾剂，可将老年痴呆的进展延缓10-15年

2024年鼻喷外泌体治疗老年痴呆取得多项突破性进展：11月，德克萨斯农工大学医学院在《细胞外囊泡杂志》发表研究，证实人类诱导多能干细胞衍生的神经干细胞外囊泡可减轻阿尔茨海默病中小胶质细胞的促炎反应，减少大脑炎症和斑块积聚，有望延缓疾病进展10-15年；国内I/II期临床试验初步结果显示该疗法安全且耐受性良好，认知功能评估呈现积极趋势；

机制研究揭示外泌体通过多重途径发挥作用，包括抑制小胶质细胞激活、传递特定microRNA减少β淀粉样蛋白生成、恢复突触功能和促进神经发生；与传统给药方式相比，鼻内给药能更有效绕过血脑屏障，药物一小时内可通过嗅觉和三叉神经通路快速到达大脑，减少全身副作用；尽管在外泌体提取纯化成本、标准化和长期安全性方面仍存挑战，但作为多功能治疗工具，其应用前景广阔。

原文链接：https://doi.org/10.1002/jev2.12519