产业动向
01 干细胞疗法展现功能性治愈糖尿病潜力1
2021年10月18日，Vertex Pharmaceuticals宣布，其同种异体干细胞的全分化胰岛细胞（VX-880）替代疗法，在1/2期临床试验的首例1型糖尿病患者（T1D）中获得积极数据。在接受单剂治疗后第90天时，患者恢复胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少91%。这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。Vertex细胞和基因疗法负责人Bastiano Sanna博士表示，“虽然还处于早期，但这些结果支持了继续推进VX-880的临床研究，以及未来对封装的胰岛细胞的研究，这些细胞有可能在不需要免疫抑制的情况下使用。”
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02 我国首个多能干细胞衍生细胞药物获批临床试验批件
2021年9月26日，泽辉生物宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对半月板损伤的人胚胎干细胞来源细胞药物产品M-021001，即通过人胚胎干细胞（hESC）定向诱导分化得到的异体间充质干细胞（Mesenchymal stromal cells，MSCs）注射液的临床试验。这也是目前我国批准的第一家公司的多能干细胞衍生细胞药物IND申请。此外，2020年新冠疫情期间，该产品获得国家药品监督管理局I/II期新药临床试验批件，用于治疗重症COVID-19导致的呼吸窘迫综合征和肺纤维化。
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03 FDA批准AD新药已悄然上市 Q3仅售卖30万美元
美国渤健制药公司与日本卫材制药公司共同研发的Aduhelm （aducanumab，阿杜卡玛单抗）是18年来首个治疗阿尔茨海默病的新药。针对该药物的争议一直不断，去年11月，由11名外部专家组成的FDA咨询委员会建议否决阿杜卡玛单抗的上市申请。但今年6月7日，FDA宣布加速审批Aduhelm上市。但10月20日渤健公布了截止至2021年9月30日的第三季度财报，销售额仅30万美元。
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04 渤健反义寡核苷酸药物治疗ALS关键III期研究失败
10月17日，美国渤健制药公司公布了反义药物 tofersen (BIIB067)用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的关键III期VALOR研究结果。结果显示，没有达到研究主要终点，进展较快人群中修订版肌萎缩侧索硬化功能评定量表 (ALSFRS-R)评分从基线到第28周变化不具有显著统计学差异（差异：1.2；p=0.97）。但在脑脊液总SOD1蛋白(靶点相关标记物)及神经丝轻链(NfL)（神经元退行性变的一个潜在标志）减少方面，tofersen组和安慰剂组在进展较快和进较慢人群均展现出一定作用。渤健表示正积极与世界各地的监管机构、医学界、患者倡导团体和其他关键利益关方合作，以确定潜在下一步行动。
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05 7500万美元B轮融资，开发iPSC细胞疗法
近日，法国波尔多的TreeFrog Therapeutics宣布成功完成7500万美元（6400 万欧元）B轮融资。这是一家总部位于法国的私营生物技术初创公司，致力于通过C-STEMTM技术为数百万患者开发安全且负担得起的干细胞衍生细胞疗法。最近在美国基因与细胞治疗学会和国际干细胞研究学会年会上公布的初步结果表明，C-STEM是唯一能够通过大规模 hiPSC 扩增来维持基因组完整性的技术。基于帕金森病同类最佳的临床前结果， TreeFrog Therapeutics 正准备在 2024 年进行首次人体试验，并打算通过内部项目和合作伙伴关系扩大其细胞疗法产品线。
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06 约3.8亿美元助力开发基因疗法治疗癫痫
近日，罗氏旗下Spark Therapeutics宣布与CombiGene达成一项关于在研基因疗法CG01的独家合作协议，旨在治疗耐药性局灶性癫痫。癫痫发作通常是因为兴奋性神经递质谷氨酸的过度释放。CG01使用腺相关病毒（AAV）病毒载体，将表达神经肽Y（NPY）和它的受体Y2的基因直接递送到癫痫发作的脑区，从而可以抑制谷氨酸的过度释放，从而预防癫痫发作。根据协议Spark将获得开发、生产和商业化CG01的全球独家许可。CombiGene首席执行官Jan Nilsson先生表示，“我们的癫痫项目CG01在整个临床前阶段持续表现出积极潜力，通过与Spark合作，我们期望将CG01通过临床阶段推进到全面商业化。我们期待着与Spark一起推进这种潜在的变革性疗法，造福需要更好治疗方案的患者群体。”
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07 5 亿美元开发神经疾病疗法
近日，罗氏旗下Spark Therapeutics宣布与CombiGene达成一项关于在研基因疗法CG01的独家合作协议，旨在治疗耐药性局灶性癫痫。癫痫发作通常是因为兴奋性神经递质谷氨酸的过度释放。CG01使用腺相关病毒（AAV）病毒载体，将表达神经肽Y（NPY）和它的受体Y2的基因直接递送到癫痫发作的脑区，从而可以抑制谷氨酸的过度释放，从而预防癫痫发作。根据协议Spark将获得开发、生产和商业化CG01的全球独家许可。CombiGene首席执行官Jan Nilsson先生表示，“我们的癫痫项目CG01在整个临床前阶段持续表现出积极潜力，通过与Spark合作，我们期望将CG01通过临床阶段推进到全面商业化。我们期待着与Spark一起推进这种潜在的变革性疗法，造福需要更好治疗方案的患者群体。”
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喜讯
01 恭喜霍德生物顾问Ted Dawson教授成功当选2021年美国国家医学科学院院士
霍德生物顾问，约翰·霍普金斯大学神经病学、神经科学、药理学和分子生物学教授，细胞工程研究中心（ICE）主任Ted Dawson成功当选美国国家医学科学院(NAM)院士，他的许多发现为开发治疗帕金森病、阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的新药物提供了信息。近日，NAM宣布新晋院士名单，以表彰新成员对医学科学、卫生保健和公共卫生的进步做出的重大贡献。医学科学院院士被认为是健康和医学领域的最高荣誉之一。
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