监管趋势
01 CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》
为规范我国先进治疗药品的范围及归类，促进分级分类科学监管，助力监管与国际接轨，推动该类药品的研发申报及审评审批上市，促进产业高质量发展，更好地满足人民健康需求，CDE组织起草了《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，明确了“先进治疗药品”的范围与释义、具体归类以及类别划分的总体原则与科学逻辑，并公开征求意见。征求意见时限为自发布之日2025年6月10日起1个月。
信息来源于CDE官网
02 FDA启动"国家优先审评券"试点 最快1-2月获批
2025年6月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）局长马丁·马卡里（Martin Makary）宣布一项名为"国家优先审评券"（Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV）的创新试点计划，旨在通过优化审评流程，大幅缩短关键药品的审批时间，最快可实现1-2个月内获批。
根据FDA发布的配套问答文件，该计划的核心机制由局长直接确定"国家优先"领域，并据此筛选符合条件的药品纳入快速审评通道。目前，"国家优先"的界定标准涵盖四大方向：解决美国本土紧迫的健康危机；为美国患者带来潜在突破性创新疗法；填补未被满足的公共卫生需求；以及显著增强美国国家安全。值得注意的是，相关标准表述较为宽泛，这意味着局长在判定哪些药品可获"优先券"时将拥有较大决策权。
业内分析认为，该试点若落地，或能让针对罕见病、突发公共卫生事件或国家安全相关领域的创新药物更快惠及患者，但同时也引发了对审评标准透明度和公平性的关注。目前，FDA尚未公布具体实施细则及首批试点药品范围。
信息来源于FDA官网
03 CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》
6月19日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》。报告显示，我国生物医药创新研发持续活跃，其中细胞与基因治疗（CGT）领域表现尤为突出——2024年该领域登记临床试验总量达115项，较2023年增长42%，首次突破“百项大关”，占全年新药临床试验总量的比例显著提升，成为当前创新药研发的核心赛道之一。
信息来源于CDE官网
04 《药物Ⅰ期临床试验管理指导原则》发布
为进一步提高药物Ⅰ期临床试验和生物等效性试验质量和管理水平，国家药监局核查中心组织修订了《药物Ⅰ期临床试验管理指导原则》（见附件）。经国家药品监督管理局同意，2025年6月20日予以发布，自发布之日起施行。
信息来源于CFDI官网
05 FDA宣布：禁止美国人细胞运往部分国家开展临床试验
2025年6月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布暂停所有涉及将美国公民活细胞运送至中国等“敌对国家”进行基因工程操作的临床试验审批，并启动对现有项目的全面审查，理由是部分试验未充分告知参与者其生物样本（含DNA）将被转移至海外进行基因编辑，存在敏感基因数据被外国政府滥用的风险。这一政策源于拜登政府2024年12月发布的《数据安全规定》及2025年4月司法部的实施细则，但FDA认为此前豁免条款被滥用，导致至少一项涉及超百名受试者的CAR-T疗法临床试验将美国公民细胞送往中国进行基因改造。新政要求企业必须证明生物样本处理符合“透明化、伦理知情同意及本土化操作”标准，否则新项目将无法获批，现有项目可能被终止。
信息来源于FDA官网
06 国家药监局综合司公开征求《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》意见
为落实《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53号）有关要求，支持创新药研发，国家药监局在开展优化创新药临床试验审评审批试点工作经验基础上，组织起草了《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，2025年6月16日向社会公开征求意见。截止日期2025年7月16日前。
信息来源于NMPA官网
07 FDA：加速CGT监管
近期，FDA主办细胞与基因治疗（CGT）圆桌会议，聚焦放松监管以加速创新进程。会议指出，中国在CGT及基因编辑猪器官移植领域已成为美国最大竞争对手，存在未来主导风险，加之美国近期通过定制CRISPR基因编辑成功治疗9个月大罕见病婴儿（确诊到治疗仅6个月，凸显宽松监管的效率），推动美国考虑删减繁复法规。HHS部长小肯尼迪基于特朗普行政命令，要求提供“应废除法规清单”；“CAR-T之父”Carl June提议借鉴中国“双轨制”监管模式（早期研究向机构审查委员会备案后转IND注册），认为美国流程慢、成本高、灵活性不足导致研究外流。此外，HHS称未削减FDA预算，而是通过裁员优化行政成本（但FDA裁员3500人引发审批效率质疑，目前CGT审批未明显放缓）；FDA同日首次授权Sarepta公司“技术平台认证”以加速基因治疗审查。
此次会议被视为FDA重大改革前兆，或推动全球CGT监管趋松，促进更多创新药物上市。
信息来源于网络
行业动向
01 中国首款干细胞药定价出炉 每剂1.98万元仅为美国同类1/70
2025年6月11日，我国首款获批上市的干细胞药物——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）正式公布定价：每剂19800元（含6000万单位细胞）。以8次为一个完整疗程计算，总费用约15.8万元，价格仅为美国同类干细胞药物的1/70，显著降低了患者治疗门槛。
对比国际市场，此前美国同类干细胞药物因研发成本高、市场垄断等因素，单剂价格普遍超过140万美元（约合人民币1000万元）。而艾米迈托赛通过优化生产工艺、降低供应链成本等方式，将价格压缩至1/70，大幅缩小了国内外治疗成本差距。业内专家指出，这一价格优势将加速干细胞治疗在国内的普及，为更多患者提供可及的创新疗法。
信息来源于网络
02 Vertex干细胞疗法Zimislecel最新数据公布：10名1型糖尿病患者12个月后完全停用胰岛素
2025年6月20日，美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布其异体干细胞衍生胰岛细胞疗法Zimislecel（VX-880）在1/2/3期临床试验FORWARD-101中取得突破性进展。最新数据显示，12名接受全剂量治疗的伴有严重低血糖事件的1型糖尿病患者中，10人（83%）在治疗后12个月内完全停用外源性胰岛素，且血糖控制达标率（HbA1c<7%、血糖目标范围内时间TIR>70%）达100%，严重低血糖事件（SHE）完全消失。
目前，Zimislecel已进入3期临床试验阶段，计划2026年向FDA提交生物制品许可申请（BLA）。Vertex同步扩建生产设施，并布局新型免疫保护技术以降低终身免疫抑制风险。
信息来源于网络
研究进展
01 Scientific Reports I 突破性iPS细胞技术：终结角膜等待时代，成功培育再生角膜
近日，来自芬兰坦佩雷大学团队在《Scientific Reports》上发表了一篇题为《Co-differentiation and enrichment of corneal endothelial cells and keratocytes from human pluripotent stem cells》的研究论文。研究团队通过优化三维生物培养系统，21天成功将诱导多能干细胞（iPSC）分化为高纯度角膜内皮细胞和基质细胞，两者比例接近 1:1，分化效率超过 85%。动物实验显示，移植后角膜透明度显著提升，且未观察到肿瘤形成或异常增殖。团队表示利用该技术治疗成本更有望从传统手术的2万美元降至5000美元以内！团队计划2025年启动临床试验，未来或彻底终结角膜供体短缺时代，让数百万角膜盲患者"重见光明"。
原文链接：https://doi.org/10.1038/s41598-025-03509-3
02 Nature I 脑机接口+AI破译“渐冻人”脑电波 实时生成自然语音并哼唱旋律
近日，来自美国加州大学戴维斯分校的研究团队在《Nature》上发表了一篇题为《An instantaneous voice-synthesis neuroprosthesis》的研究论文。研究团队通过脑机接口（Brain-computer interface，BCI），成功让一名渐冻症患者用"脑电波"流畅说话、唱歌甚至调节语调！这项技术利用植入大脑的256个微电极捕捉神经信号，AI算法仅用8.5毫秒便将思维转化为高度拟真的合成语音（音色接近本人），还能还原疑问语气、强调重音和简单旋律。测试中听众可正确理解词的比例从4%飙升至60%，首次实现"用大脑直接对话"的交互。科学家称，这不仅是技术的飞跃，更是为失语者带来生活的希望。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41586-025-09127-3
