监管趋势
01 国家药监局审评中心发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》
2025年7月1日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》，旨在科学指导细胞治疗药品药学变更研究的开展，规范细胞治疗药品全生命周期的研究与管理，建立科学规范的审评技术标准。
信息来源于CDE官网
02 国家医保局、国家卫健委联合印发文件多维度支持创新药高质量发展
近日，国家医疗保障局、国家卫生健康委员会联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》（以下简称《措施》），围绕创新药全周期发展推出多项支持举措，助力医药产业创新升级与患者可及性提升。
《措施》聚焦四大关键方向：一是强化创新药研发支持，通过政策引导与资源倾斜激发企业创新活力；二是加速创新药准入，明确支持符合条件的创新药优先纳入基本医保药品目录及商业健康保险创新药品目录，拓宽市场应用场景；三是推动临床应用落地，优化创新药使用流程，鼓励医疗机构合理配备使用；四是提升多元支付能力，探索“医保+商保+其他”组合支付模式，缓解患者经济负担，促进创新药研发、生产、应用全链条良性循环。
信息来源于国家医保局官网
03 日本PMDA发布《2024年GMP/GCTP年度报告》 系统总结药品与细胞治疗产品监管实践
日本药品和医疗器械管理局（PMDA）发布《2024年GMP/GCTP年度报告》。该报告详细总结了PMDA在过去一年中对药品生产质量管理规范（GMP）及基因、细胞和组织产品生产质量管理规范（GCTP）的监管工作成果。
信息来源于网络
04 国家药监局再次公开征求《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序》修订意见
为进一步完善药品附条件批准上市审评审批制度，加快临床急需药品上市，国家药品监督管理局（NMPA）于2025年7月8日再次发布《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）（修订稿征求意见稿）》及政策解读，公开征求社会意见，截止时间为2025年8月7日。
信息来源于NMPA官网
行业动向
01 美国ARPA-H 启动开发替代脑组织的计划：干细胞技术有望逆转中风、阿尔茨海默病后遗症
近日，美国卫生与公众服务部（HHS）下属高级健康研究计划局（ARPA-H）正式发布“新皮层组织功能修复”（FRONT）计划，旨在通过干细胞技术与神经发育原理，开发可再生脑组织并恢复功能的变革性疗法，解决中风、创伤性脑损伤及阿尔茨海默病等神经退行性疾病导致的不可逆脑损伤难题。
信息来源于网络
02 拜耳旗下BlueRock完成首例iPSC衍生细胞疗法治疗遗传性视网膜疾病患者给药
2025年7月8日，德国拜耳（Bayer）宣布其全资子公司BlueRock Therapeutics在研诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法OpCT-001的CLARICO I/IIa期临床试验（NCT06789445）中完成首位患者给药。该试验旨在评估OpCT-001对原发性感光细胞疾病（如视网膜色素变性、视锥-视杆细胞营养不良）的安全性、耐受性及临床疗效。
信息来源于网络
03 S.BIOMEDICS胚胎干细胞疗法A9-DPC治疗帕金森病1/2a期临床数据积极 移植一年后安全有效性显著
2025年7月21日，韩国S.BIOMEDICS公司宣布，其基于胚胎干细胞（hESCs）开发的A9-DPC细胞疗法在治疗帕金森病的1/2a期临床试验中取得积极进展。该疗法通过立体定向手术将高纯度多巴胺能祖细胞移植至患者脑部，12名受试者（分低、高剂量组）移植一年后，运动功能显著改善（MDS-UPDRS评分下降12.7-15.5分），且未出现肿瘤或严重副作用。PET成像显示移植细胞存活并重建多巴胺功能，为全球首个进入临床阶段的胚胎干细胞帕金森病疗法，后续将推进长期随访及适应症扩展。
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04 日本政府批准iPS细胞衍生胚胎研究 为不孕及遗传病治疗开辟新路径
据共同社报道，日本政府生命伦理专门调查会近日达成共识，原则性允许使用诱导多能干细胞（iPS细胞）等制造人类受精卵，但严格限定于不孕不育及遗传性疾病研究领域。该决定于2025年7月24日通过相关指导方针，标志着日本在干细胞生殖医学领域迈出关键一步。
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研究进展
01 Cytotherapy | 科学家研发自体iPS细胞疗法套装，让个性化细胞治疗更易普及
近日，来自日本京都大学诱导多能干细胞研究与应用中心的研究团队在《Cytotherapy》上发表了题为《Development of a Cell Therapy Set Prototype for Autologous iPS cells》的研究论文。为了克服当前细胞治疗中个性化生产成本高、操作复杂的难题，团队开发了一套适用于自体诱导多能干细胞（iPS 细胞）的小型化、闭合式培养系统。Yoshiki Nakashima 博士表示“未来，这样的细胞培养套装或许能像‘细胞打印机’一样，在医院或小型实验室中快速生产患者所需的治疗细胞。这不仅能缩短治疗周期，还能让更多患者负担得起这项先进疗法。”
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